MS-sjuka slipper äntligen sprutorna

Caroline Hougner

Professor: Nya medicinen har överraskande bra effekt

Inom ett år kan första MS-pillret bli godkänt.

Inte nog med att de drabbade slipper ta sprutor. Effekten är bättre än dagens mediciner.

– Vi blev nog alla tagna på sängen när resultaten kom, säger professor Jan Hillert på Karolinska sjukhuset i Stockholm.

Varje år får 600 svenskar diagnosen multipel skleros, MS. Ett chockartat besked för en ung kvinna på väg in i vuxenlivet. De flesta drabbade är ofta just kvinnor i åldern 20–40 år och sjukdomen leder i de flesta fall successivt till ett livslångt handikapp.

En del får domningar eller svårt att se. Andra klarar inte av att gå och styra kroppen som de vill. Det är olika från person till person och beror på vilken del av nervsystemet sjukdomen angripit.

Tuff diagnos

– Att få diagnosen är tufft i sig. Att sedan behöva ta sprutor flera gånger i veckan gör att det känns väldigt allvarligt, säger Lars Winborg på patientföreningen Neurologiskt handikappades riksförbund, NHR, som själv lever med sjukdomen.

– Om man i stället får en tablett av sin doktor behöver det inte kännas lika allvarligt, menar han och välkomnar det nya MS-pillret.

Det har varit en lång väntan. Flera stora läkemedelsbolag har de senaste åren tävlat om att bli först med en MS-medicin i tablettform. Inte sällan har förhoppningarna grusats. Antingen har resultaten i större studier visat sig allt för knappa eller biverkningarna för allvarliga.

Lång väntan

Först nu tycks drömmen bli verklighet. På årets stora neurologkongress i USA presenterade Merck Serono resultaten av en två år lång studie på 1 326 MS-patienter som fick stor uppmärksamhet.

De som tog kladribin, som substansen heter, vid två eller fyra tillfällen under första året fick 55–58 procent färre skov än de patienter som fick sockerpiller, så kallad placebo.

– Effekten var överraskande bra. Nuvarande mediciner minskar skoven med i bästa fall 30 procent, säger professor Jan Hillert på Karolinska sjukhuset.

Utöver antalet skov mättes andelen helt skovfria patienter i studien, antalet ärr i nervsystemet, sjukdomsutvecklingen och biverkningar. I samtliga fall var resultaten positiva.

– Biverkningar är annars ett problem när det gäller MS-mediciner, men i det här fallet var de färre än i placebo-gruppen. Bara en av tio hoppade av i förtid, påpekar Jan Hillert som även är ordförande för det svenska MS-registret och har följt utvecklingen sedan länge.

– Just nu finns fyra–fem nya intressanta bromsmediciner vi tror kommer de närmaste två åren, men vi tror att kladribin blir det första pillret som får godkänt, säger han.

Till Europa nästa år

Merck Serono som ligger bakom preparatet lämnade nyligen in en ansökan om registrering både till den europeiska läkemedelsmyndigheten, Emea, och den amerikanska motsvarigheten FDA.

– Vi räknar med att få så kallat ”fast track” i USA. I så fall kan tabletterna börja säljas strax efter årsskiftet. I Europa hoppas vi på ett godkännande till nästa sommar, säger Aija Brameus, medicinsk chef på Merck Serono.

Här är pillren som ger MS-patienter nytt hopp

Kladribin, Merck Serono

Kan bli den första MS-medicinen i tablettform. Den ger bättre effekt och kanske även färre biverkningar än dagens förstahandsval, interferon beta. Pillret består av en cellgiftsliknande substans som använts vid leukemi. Ansökan om registrering är redan inlämnad både i USA och Europa. Därmed kan kladribin bli godkänt här i Sverige nästa sommar.

Fingolimod, Novartis

Ännu en tablett som testas i tre större studier bland annat i Sverige. Resultaten väntas före årets slut, men preliminära siffror från den första visar bra effekt. De 1 292 MS-patienterna fick antingen gängse behandling med interferonet Avonex eller olika styrkor av Fingolimod. Under ett år fick Avonex-gruppen i genomsnitt 0,33 skov medan de som fick den lägsta dosen Fingolimod fick 0,16 skov, en minskning med 52 procent. Tabletten sätter ner immunförsvaret och flera fick biverkningar som förkylningar, andnöd, huvudvärk och trötthet. Ett fåtal fick hudcancer. Novartis räknar med att kunna lämna in en ansökan för registrering runt årsskiftet.

BG-12, Biogen Idec

Ett tredje MS-piller som tas tre gånger dagligen har i en mindre undersökning på 56 patienter visat sig dämpa inflammationen i nervsystemet och även minska antalet ärr. En större tvåårsstudie på 2 000 MS-patienter avslutas i januari 2010. Där jämför man pillret med en redan godkänd medicin, Copaxone, och placebo.

Teriflunomid, Sanofi-Aventis

En fjärde bromsmedicin i tablettform som just nu testas av 870 patienter i en världsomfattande studie där flera svenska kliniker ingår. Tidigare resultat har visat både på minskat antal inflammationshärdar och färre skov. Preparatet är näst intill identiskt med reumatikermedlet Arava och bedöms därför säkert att använda. Biverkningar som huvudvärk och luftvägsinfektioner har hittills varit lika vanliga bland dem som fått teriflunomid som i placebogruppen.

Laquinimod, Active Biotech

Femte pillret som visat lovande resultat och framför allt en minskad risk för biverkningar. Två globala studier pågår, bland annat med svenska patienter. Resultaten från fyra mindre studier som presenterades på neurologkongressen i USA tidigare i somras ansågs dock så pass intressanta att den amerikanska läkemedelsmyndigheten redan lovat behandla en ansökan om godkännande så snabbt som möjligt, så kallat ”fast track”. Det innebär att läkemedlet kan bli tillgängligt i slutet av 2011.