Genterapi mot blödarsjuka provas på patienter

helskärm

Blödarsjuka patienter i Skåne har den senaste veckan börjat få en helt ny typ av behandling som bygger på genterapi. På sikt har den potential att göra vardagen avsevärt lättare för svårt blödarsjuka.

Än så länge sker behandlingen inom ramen för internationella forskningsstudier, till att börja med på fyra patienter. Men under det kommande året är det troligt att genterapibehandlingar mot blödarsjuka bland vuxna kommer att godkännas av den europeiska läkemedelsmyndigheten, tror överläkare Jan Alstermark vid Skånes universitetssjukhus, som också är professor vid Lunds universitet.

"I stället för att patienterna behöver ge sig själva runt 150 injektioner om året ska de förhoppningsvis inte behöva några injektioner alls efter den här behandlingen", säger han i ett pressmeddelande från sjukhuset.

Behandlingen innebär att den skadade genen hos blödarsjuka ersätts med frisk arvsmassa som tillförs patientens leverceller. För att lyckas med detta används en typ av virus som bärarmolekyl.

Mellan 60 och 80 patienter runt om i världen ingår i tre olika studier kring genterapi. Behandlingen förutsätter att patienten inte är immun mot bärarmolekylen eller har allvarlig leversjukdom.