Lars och Magnus svårt sjuka – nekas livsviktig medicin
Uppdaterad 2022-10-10 | Publicerad 2022-10-09
Region Stockholm går med miljardvinst samtidigt som Lars Ahlenius, 54, och Magnus Svensson, 60, nekas livsviktig medicin.
Orsaken: Medicinen anses för dyr.
– Förra året togs beslutet att endast de under 18 år får tillgång till medicinen, säger Lars Ahlenius.
Varje fredag sedan i höstas har Lars Ahlenius suttit i sin rullstol utanför Landstingshuset. Oavsett regn, vind eller stekande sol.
– Min kropp klarade inte av den värsta vinterkylan, då fick jag stanna hemma, berättar han.
Framför honom står två demonstrationsskyltar i papp. De blir till två vindfångare när vi möts i parken nedanför stockholmspolitikernas arbetsplats. Lars smala händer greppar tag i kartongen.
Bakom honom står Magnus Svensson på sina kryckor.
Skräck inför att slå sig medvetslös
Lars Ahlenius och Magnus Svensson har den medfödda och ovanliga sjukdomen Spinal muskelatrofi (SMA). Runt 300 människor är drabbade i Sverige. De som får den värsta typen av sjukdomen överlever inte sin tvåårsdag. Musklerna förtvinar eftersom motoriska nervceller i hjärnan och ryggmärgen bryts ned.
De som lider av typ två har en uppskattad livslängd på 25 till 35 år.
– Jag har typ 3 och man påstår att vi kommer bli lika gamla som alla andra. Det stämmer inte. Jag har bara ett par procent fungerande muskler kvar, om jag lutar mig en aning åt fel håll så faller jag. Eftersom mina muskler inte lyder mig så kan jag inte parera fallet, förklarar Lars.
Han har flera gånger blivit liggande på golvet utan hjälp. Den största skräcken är att slå sig medvetslös eller att huvudet landar på något vasst.
Magnus Svensson fyller i.
– Huvudet som är tyngst tar i marken först. Jag vet inte hur många gånger jag slagit mig riktigt illa. Jag kan inte ta mig upp själv och det har hänt att jag inte har hunnit larma.
Ny sköldkörtelmetod ger hopp: ”Bättre livskvalitet”
”Det är fruktansvärt grymt”
Det finns tre läkemedel som har mycket god effekt mot SMA: orala lösningen Evrysdi, injektionsbehandlingen Spinraza och genterapin Zolgensma.
Medicinerna kan förändra Lars och Magnus liv i grunden – men de får inte ta dem.
Medicinerna är godkända av EU och i alla andra länder i unionen får alla patienter som har behov av medicinen ta den.
Men inte de som bor i Sverige och Finland.
Ett nationellt expertråd (NT-rådet) kom med rekommendationen att endast patienter under 18 år får ta medicinen i Sverige. Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket (TLV) följde rådet och tog beslutet att medicinen ska ha en åldersgräns.
– Det är fruktansvärt grymt. De som var sjutton år och elva månader när medicinen kom får den resten av livet. Men de som var 18 år och äldre får den inte någon gång. Detta splittrar familjer då ena barnet får medicinen och kan överleva medan det andra går en för tidig död tillmötes.
Han tystnar för en sekund och tar upp sin mobiltelefon. Lars visar ett videoklipp där en svensk kvinna med SMA går från orörlig till pigg och smidig vid en handdriven motionscykel. Det är 90 dagar mellan tillfällena och patienten har tagit medicinen.
Kvinnan ingick i ett forskningsprojekt, men när medicinen väl blev godkänd togs den ifrån henne. Hon var över 18 år. Nu förtvinas hennes muskler igen.
De under 18 år som får tillgång till medicinen måste även genomgå muskeltest en gång per år. För att få behålla medicinen ska barnet prestera bättre eller minst lika bra som året du fick medicinen.
”Det handlar om pengar”
– Det är svårt för mig att ta in hur mycket medicinen skulle förändra mitt liv. Det är ju att drömma, men det handlar ju om att jag kan återgå till ett mer normalt liv på sikt. Där jag kan börja gå igen, klara mig själv och känna tillförsikt inför framtiden. Det skulle betyda allt, säger Lars Ahlenius.
Magnus Svensson säger att TLV inte tagit ett liknande åldersbeslut på några andra läkemedel än de som riktar sig till personer som lider av SMA.
– Det är helt av kostnadsskäl, det finns ingen medicinsk grund till det beslutet. Alla andra länder i EU har behovsstyrd sjukvård och medicin. Hos oss i Sverige är det pengarna som styr. Det gör att läkarna inte får ta beslutet att skriva ut medicinen till mig, säger Lars Ahlenius.
Evrysdi kostar runt 2,6 miljoner kronor per patient och år enligt NT-rådet.
– Den summan är troligtvis ett oförhandlat pris. En läkare i Frankrike har informerat Lars syster, som bor där och som också har SMA, att hennes behandling kostar 40 000 euro per år. Vi har också hört att man kan resa utomlands och köpa medicinen för 700 000 kronor för en årsförbrukning, säger Magnus Svensson.
Patientgrupper ställs mot varandra
Både Lars och Magnus tycker att åldersgränsen är djupt diskriminerade och ologisk.
– De flesta med SMA behöver en mängd olika stöd och hjälpinsatser för att klara sig. Det är allt från rullstolar, bostadsanpassning, assistans, sjukvård och operationer. Det är kostnader som många gånger vida överskrider kostnaden för eventuell medicinering, säger Magnus Svensson.
Ett argument som ofta framförs är att om medicin för ovanliga sjukdomar får kosta stora summor så kommer andra patientgrupper att bli lidande eftersom statens budget för sjukvård och mediciner inte är oändlig.
– Vi vill inte ställa olika patientgrupper mot varandra. Men om NT-rådet vill göra det så kan man ju ta upp att halva sjukvårdskostnaden läggs på livsstilssjukdomar orsakade av till exempel alkohol, narkotika och onyttig mat. Ska de också nekas hjälp då så sparar vi ännu mer, frågar sig Magnus.
Då kan din nattsvett bero på sjukdom
”Jag försöker undvika rullstol”
– Sjukvård handlar om prioriteringar och Sverige är snart det enda landet i EU som inte anser sig ha råd att bota SMA-patienter, så uppenbarligen går det att prioritera liv före pengar, säger Lars.
Magnus stödjer sig på sina kryckor och försöker sträcka lite på benen. Det är tungt för honom att stå upp länge, men det är värre att sitta. Då kommer han inte upp utan hjälp.
Musklerna förtvinar långsamt.
– Jag försöker undvika rullstol så länge jag kan. Egentligen borde jag väl sitta i en redan men det blir så definitivt då, plus att när jag väl satt mig så kommer mina muskler snabbt bli sämre, säger Magnus.
Magnus la märke till att något var fel när han var i tioårsåldern. Han slog sig hela tiden och ramlade.
– Kompisarna skrattade för att jag tog i så hårt när jag sprang, ändå gick det långsamt.
Kastades ut från krogen
Magnus fick sin diagnos när han gjorde lumpen. Han skickades till en läkare när han inte kunde hålla samma tempo som de andra.
– Att vara tonåring var tufft. Jag ramlade ofta med min moppe och det hände även att jag ramlade när jag dansade med någon tjej på dansgolvet. Då trodde hon att jag var för full. Jag har även blivit utkastad från krogar för att de har trott att jag var för full, säger Magnus.
Lars Ahlenius var sex år när han fick diagnosen. Hans mamma tog honom till en barnläkare när han inte följde den normala utvecklingskurvan.
– Jag minns att de slog på knäna och andra delar av kroppen för att kolla mina reflexer. Jag minns att läkaren tittade på min mor och sa att han har inga reflexer överhuvudtaget och det är inte bra.
En operation konstaterade att Lars hade SMA.
– Mamma gick runt med mig i Gamla stan hela dagen i barnvagn och grät, berättar Lars.
”Vi kommer dö en för tidig död”
Både Lars och Magnus har barn. Ingen av dem har sjukdomen, men det är stor risk att de bär på genen. Lars son och dotter står lite längre bort i Landstingsparken, de stöttar honom i kampen mot politikerna och NT-rådet.
– Medicinen ska upp till diskussion i rådet igen i höst, säger Lars.
Han hoppas på ett nytt beslut.
– Det är fruktansvärt att regionen går med miljardvinst samtidigt som vi runt 300 patienter inte får medicin för att den anses för dyr.
– Det handlar om att det är en medicin som förlänger liv, ger ökad livskvalité och minskar lidande. Utan den här medicinen kommer vi med SMA att dö en för tidig död. Det är hårda fakta, säger Magnus Svensson.
Aftonbladet har sökt ansvariga politiker i Region Stockholm men ingen vill kommentera kritiken.
NT-rådet väljer att svara skriftligt på Aftonbladets frågor.
Gerd Lärfars är ordförande i NT-rådet och specialist i invärtesmedicin och hematologi. Rådets rekommendation har lett till beslutet att endast patienter under 18 år får ta den livsviktiga SMA-medicinen.
Gerd Lärfars förklarar att NT-rådets rekommendation är unik eftersom den innefattar flera typer av sjukdomen och tre olika läkemedel.
”En av flera förklaringar till att det finns en åldersgräns för användning av medicinerna är att man sett bäst effekt vid behandling av barn och unga. Centralt för NT-rådets rekommendationer är att ett läkemedels kostnad är rimlig i relation till visad patientnytta och medicinsk effekt av behandlingen”, skriver Gerd Lärfars.
NT-rådets beslut utgår ifrån den etiska plattformen vilket innebär att man väger samman sjukdomens svårighetsgrad, hur ovanlig den är och behandlingens nytta och kostnad.
Varför satte ni en åldersgräns för medicinen?
”Den sammanlagda bedömningen är avgörande för vår rekommendation. Nuvarande behandlingar för SMA har alla en mycket hög kostnad och eftersom svårighetsgraden skiljer sig mycket åt mellan olika former av SMA så måste patienter som har störst nytta av behandlingen prioriteras. Vid SMA så har behandling av patienter med de svåraste formerna av sjukdomen och när den ges tidigt efter diagnos, det vill säga under barnaåren och tonåren, störst medicinsk effekt och patientnytta. Det är därför rekommendationen endast omfattar patienter som är yngre och har svår till mycket svår form av SMA”, skriver Gerd Lärfars.
Vad kostar medicinen?
Gerd Lärfars berättar att de tre läkemedlen omfattas av sekretessbelagda avtal och därför kan endast den publika kostnaden anges.
- För genterapin Zolgensma är kostnaden ca 20,7 miljoner kr för en behandling.
- För injektionsbehandlingen Spinraza är underhållsbehandlingen (efter första året) ca 2,4 miljoner.
- För den orala behandlingen Evrysdi är kostnaden för en patient som väger över 20 kg ca 2,6 miljoner kr per år.
”Evrysdi har ansökt till Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) om att ingå i läkemedelsförmånerna men fått avslag på grund av den höga kostnaden”.
Inom EU är det endast Sverige och Finland som satt en åldersgräns. Varför är det så?
”Varje land inom EU gör en egen utvärdering av ett läkemedel och har egna sekretessbelagda avtal med företagen, vilket har betydelse för hur ett läkemedel rekommenderas. Vi kan därför inte värdera andra länders bedömning. I Sverige så har vi en värdebaserad prissättningsmodell vilket gör att sjukdomens svårighetsgrad och den medicinska effekten har stor betydelse när man värderar rimligheten i en kostnad för ett nytt läkemedel. En rekommendation kan i och med det innebära att användningen endast rekommenderas till den patientgrupp som bedöms ha störst nytta av behandlingen och har den svåraste formen av en sjukdom”.
Gerd Lärfars berättar att man i sina rekommendationer även väger in de kostnader som en patient kan kosta samhället i form av hemtjänst, sjukvård etc om man inte får ta del av medicinen, men även de livskvalitetsvinster en behandling kan ge.
De höga kostnaderna för medicin för ovanliga sjukdomar är ett problem i många länder. Gerd Lärfars vill att samarbetet i EU ska bli större så att man kan pressa priserna hos läkemedelsföretagen. Det finns ett pågående samarbete i Norden för att få till bättre avtal av dyra läkemedel.
”Vår målsättning är att alla nya effektiva läkemedel ska kunna användas i Sverige utan att det leder till orimliga omprioriteringar och undanträngningseffekter inom vården det vill säga försämrad vård och omsorg för andra patienter med stora medicinska behov”.
Kommer beslutet om medicinen att omprövas?
”Vi har en pågående förhandling med företagen för att se om vi kan nå fram till en lösning så att fler patienter med SMA ska kunna erbjudas behandling. Vår förhoppning är att företagen bidrar till målsättningen genom att erbjuda rimliga priser på sina läkemedel”.