Livsviktig medicin får nobben – "för dyr"

helskärm

Ett nytt och mycket effektivt läkemedel mot cystisk fibros får avslag – igen.

Enligt ansvarig myndighet är priset som företaget begär långt över vad som är rimligt.

– Väldigt många patienter är förtvivlade, besvikna och uppgivna i dag, säger överläkaren Ulrika Lindberg.

Det handlar om läkemedlet Kaftrio, som används vid behandling av den ärftliga sjukdomen cystisk fibros (CF), en sällsynt men allvarlig sjukdom som påverkar patienternas hela liv.

Sjukdomen gör att slemmet i kroppen, bland annat i lungorna, blir segt och en grogrund för bakterier. Patienter kan behöva lägga timmar varje dag på att med hjälp av andningsövningar och inhalator få bort slemmet. En del blir så dåliga att de måste lungtransplanteras.

Det nya läkemedlet anses vara banbrytande eftersom det påverkar den underliggande sjukdomsmekanismen och dessutom har god effekt.

”Kämpar varje dag”

Läkemedlen har godkänts i EU och används redan i flera andra länder. Men i Sverige säger Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) nu för andra gången nej till statlig subvention – och medicinen blir därmed otillgänglig för de allra flesta patienter inom svensk sjukvård.

– De här patienterna kämpar varje dag hela livet med sin sjukdom, och nu när det kommit en medicin som verkligen hade påverkat deras dagliga liv, så får de inte den, säger Ulrika Lindberg, överläkare på CF-mottagningen på Skånes universitetssjukhus i Lund, en av fyra specialenheter i Sverige.

Kaftrio kostar i dagsläget över två miljoner kronor per patient och år.

”Vi känner verkligen med de som berörs av det här beslutet eftersom det drabbar svårt sjuka patienter med stora behov av nya behandlingar. Samtidigt behöver företaget ta sitt ansvar och sätta priser som står i rimlig relation till hälsovinsten”, säger Jonathan Lind Martinsson, enhetschef på TLV, i en skriftlig kommentar.

TLV har tittat på om läkemedlen har ett skäligt pris i förhållande till nyttan av behandlingen. Man tar hänsyn till förbättringar både i livskvalitet och livslängd, men konstaterar att kostnaden för Kaftrio är mycket högre än för andra läkemedel mot lika svåra sjukdomar.

Andra länder har lyckats

För Ulrika Lindberg och hennes läkarkollegor är situationen frustrerande.

– Det är inte så längesedan som barn dog av den här sjukdomen i Sverige. Nu har man äntligen ”knäckt nöten”, och jag skäms över att Sverige då inte kan få till en lösning för den här gruppen av patienter.

Hon framhåller att andra länder lyckats förhandla sig till överenskommelser.

– Varför kan inte Sverige det? Jag har väldigt svårt att tro att läkemedelsföretaget försöker ta mer betalt i Sverige än exempelvis Danmark eller Storbritannien.

Hon frågar sig om det är något i det svenska regelverket som ställer till det, och uppmanar i så fall politikerna att ta sitt ansvar.

TLV trycker på att läkemedelsföretaget, Vertex Pharmaceuticals, har möjlighet att ansöka om subvention igen, vilket myndigheten också hoppas att bolaget gör.

Går att få i sällsynta fall

Även om cystisk fibros är livslång finns det behandling som gör att många av besvären minskar. Ett fåtal svenska patienter får också Kaftrio redan i dag. Drygt 30 allvarligt sjuka har beviljats behandling på företagets bekostnad i ett så kallat ”compassionate use”-program.

– De patienterna har i många fall fått ett nytt liv. De hostar inte längre, de klarar att jobba heltid, de klarar att bilda familj, säger Ulrika Lindberg.

För den som är mycket svårt sjuk finns även möjlighet att ansöka hos expertgruppen för nya behandlingar, det så kallade NT-rådet, om att få läkemedlet bekostat av sin region.

– I väntan på att detta löser sig måste vi inom professionen visa för NT-rådet att vi har massa patienter som är så svårt sjuka att det är helt orimligt att de inte får tillgång till det här läkemedlet, konstaterar Ulrika Lindberg.